上學(xué)，對(duì)于小石頭這家人來說，曾經(jīng)是個(gè)遙不可及的夢(mèng)想。小石頭是一個(gè)脊髓性肌萎縮癥患兒，確診時(shí)被醫(yī)生告知有可能活不到兩歲，并且當(dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)無(wú)藥可治。不幸中的萬(wàn)幸是，在小石頭尋醫(yī)問藥的這五年間，兩次國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判讓小石頭跨過了生死的門檻，也讓小石頭開始了全新的生活。今年9月，小石頭在社會(huì)各界的關(guān)懷下，順利地升入小學(xué)。面對(duì)新的生活，這個(gè)被疾病折磨了七年多但同時(shí)又被不幸和幸運(yùn)同時(shí)眷顧的孩子和家庭怎樣了？
小石頭出生于2018年3月，今年7歲半。剛出生時(shí)小石頭和其他的孩子一樣，可愛健康。但8個(gè)月后，和同齡的孩子相比，小石頭的發(fā)育出現(xiàn)了問題。在輾轉(zhuǎn)了多家醫(yī)院后，一個(gè)醫(yī)生根據(jù)經(jīng)驗(yàn)判斷這個(gè)孩子可能得了罕見病SMA，也就是脊髓性肌萎縮癥。
石頭爸爸說那一瞬間，他和妻子都感到了絕望。因?yàn)楦鶕?jù)之前查到的資料，這個(gè)罕見病在當(dāng)時(shí)的國(guó)內(nèi)還沒有特效藥。一些醫(yī)生和他講以目前的醫(yī)學(xué)條件，孩子幾乎沒有治愈的可能。石頭爸爸無(wú)法接受這樣的現(xiàn)實(shí)，一家人也無(wú)法放棄這個(gè)剛來到世界的小生命。但尋醫(yī)問藥的結(jié)果讓他們更加絕望，所有的醫(yī)生都說這個(gè)病在當(dāng)時(shí)的國(guó)內(nèi)無(wú)藥可治。
后來，石頭爸爸聽說國(guó)外有一種特效藥，一針的價(jià)格在90萬(wàn)左右，一年要打六針，那就是五百多萬(wàn)的天價(jià)，而且在國(guó)內(nèi)還沒有渠道可以購(gòu)買。
2019年初，一種可以治療SMA的特效藥諾西那生鈉注射液獲準(zhǔn)進(jìn)入中國(guó)，但是打一針要70萬(wàn)，一年六針就是四百多萬(wàn)。這對(duì)小石頭一家來說真的就是天價(jià)。石頭爸爸找到濟(jì)南醫(yī)保局詢問相關(guān)的醫(yī)保政策。那段時(shí)間，醫(yī)保目錄談判剛剛開始不久，在電視臺(tái)做記者的石頭爸爸加入了一個(gè)病友群，群里的人都特別期待諾西那生鈉能進(jìn)入醫(yī)保。帶著大家的期待，石頭爸爸到北京有關(guān)部門去反映問題，希望這個(gè)藥能有機(jī)會(huì)進(jìn)入到醫(yī)保藥品談判目錄。
但2019年，中國(guó)的醫(yī)保藥品目錄談判剛剛起步兩年，在和一些跨國(guó)藥企談判方面，經(jīng)驗(yàn)還比較少，而很多罕見病的創(chuàng)新藥也才剛剛進(jìn)入到中國(guó)市場(chǎng)。那一年，生產(chǎn)諾西那生鈉注射液的藥企沒有主動(dòng)申報(bào)，這個(gè)藥最終就沒能進(jìn)入到當(dāng)年的醫(yī)保目錄談判。一家人看不到一點(diǎn)用藥的希望，但他們沒有一個(gè)人想放棄。在幾乎無(wú)望治愈的無(wú)助中，一家人只能通過給孩子進(jìn)行不間斷的康復(fù)訓(xùn)練來延緩小石頭肌肉的萎縮。
2020年，SMA這種罕見病被更多的人所了解，也有更多的患者知道了這個(gè)特效藥。生產(chǎn)諾西那生鈉的藥企主動(dòng)將藥價(jià)從一針70萬(wàn)降到了55萬(wàn)，小石頭一家還可通過買贈(zèng)，以一針的價(jià)格換取一年六針的用量。小石頭在康復(fù)訓(xùn)練和針劑的作用下，肌肉萎縮明顯好轉(zhuǎn)。但接下來的藥費(fèi)怎么辦？這在這個(gè)家里是個(gè)大家都不愿觸碰的話題。
2021年新一輪醫(yī)保藥品目錄談判開始啟動(dòng)。諾西那生鈉的藥企主動(dòng)申報(bào)，進(jìn)入了醫(yī)保談判。罕見病藥品用量很小但研發(fā)投入巨大，價(jià)格從55萬(wàn)降到3萬(wàn)，醫(yī)保目錄談判的難度可想而知，被網(wǎng)友們稱為"靈魂砍價(jià)"的醫(yī)保目錄談判，就是希望通過國(guó)家的力量在患者，企業(yè)和醫(yī)?；鹬写罱ㄆ脚_(tái)，找到最佳平衡點(diǎn)。
這輪醫(yī)保藥品目錄談判成功后，諾西鈉生鈉的價(jià)格從55萬(wàn)變成了3萬(wàn)多，除去醫(yī)保報(bào)銷的部分，加上康復(fù)治療，小石頭每年的治療藥費(fèi)降用到了十萬(wàn)左右。這對(duì)一個(gè)普通的工薪家庭來說，意味著什么是不言而喻的。這次醫(yī)保目錄談判，讓小石頭一家人的生活和小石頭的身體情況徹底改變。
而諾西那生鈉這種特效藥也在納入醫(yī)保藥品談判目錄后，僅2022年在國(guó)內(nèi)的銷量就增長(zhǎng)了2.6倍，當(dāng)年就有2812名患者使用了14206針，分別是前一年的10.5倍和41.5倍。越來越多的SMA患者像小石頭一樣用上了這款救命藥。
2023年1月，在小石頭打到第九針的時(shí)候，第二款用于治療SMA救命藥利司撲蘭進(jìn)入了醫(yī)保藥品目錄談判，讓小石頭一家人有了更多的選擇。
從無(wú)藥可用，到對(duì)天價(jià)醫(yī)藥費(fèi)的絕望，再到醫(yī)保藥品目錄談判給他們帶來的平價(jià)藥的多重選擇。五年間，小石頭一家人見證了醫(yī)學(xué)的發(fā)展和醫(yī)保的政策紅利。小石頭一家成為醫(yī)保藥品目錄談判最大的受益者之一。
今年，小石頭上學(xué)了。讓石頭爸爸沒想到的是一所學(xué)校因?yàn)榭戳怂牡暮⒆拥目祻?fù)訓(xùn)練視頻，主動(dòng)聯(lián)系了他們。學(xué)校不僅熱情地為小石頭入學(xué)主動(dòng)打開了大門，為了方便小石頭在校學(xué)習(xí)，還在暑假做了厚厚的預(yù)案，濟(jì)南高新區(qū)教育文體部也開了專門的會(huì)議商量小石頭上學(xué)的事。
學(xué)校在小石頭班級(jí)的門前臺(tái)階鋪了坡道，班主任也把小石頭的座位安排在了進(jìn)出門最方便的地方，在學(xué)校教職工停放電動(dòng)車的地方還給小石頭的電動(dòng)輪椅預(yù)留了車位。最暖心的是給陪讀的爺爺安排了專門的座位和休息室，小石頭在學(xué)校也一天天找到了適合自己的學(xué)習(xí)方式。
小石頭上學(xué)開了個(gè)好頭。但未來也還會(huì)面對(duì)很多新的難題。現(xiàn)在小石頭每天下午還要去康復(fù)中心做訓(xùn)練，爺爺奶奶的年齡越來越大，今后的九年義務(wù)教育中，小石頭一家還一定會(huì)面對(duì)很多新的挑戰(zhàn)。
對(duì)于罕見病兒童來說，真正地融入社會(huì)，和普通孩子一樣學(xué)習(xí)和生活并不是一件容易的事。小石頭是個(gè)幸運(yùn)兒，在父母、爺爺奶奶、社會(huì)愛心、國(guó)家醫(yī)保制度的托舉下，他在努力地向前走。
